
PCSK9 Gene Therapy for Cholesterol: हाई कोलेस्ट्रॉल की समस्या आम हो गई है। बड़ी संख्या में लोग हाई कोलेस्ट्रॉल से पीड़ित हैं। अगर कोलेस्ट्रॉल का स्तर सामान्य से अधिक हो जाए तो इससे हृदय रोग का खतरा बढ़ जाता है। इसलिए कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित रखना बेहद जरूरी है। अभी तक खराब कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने के लिए स्टैटिन जैसी दवाएं रोजाना लेनी पड़ती थीं। ये दवाएं कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने और हृदय रोग से बचाव में मदद करती हैं। हालांकि, वैज्ञानिकों ने खराब कोलेस्ट्रॉल से छुटकारा पाने का एक नया तरीका खोज निकाला है। इस तकनीक को जीन एडिटिंग या जीन-साइलेंसिंग कहा जा रहा है। इस तकनीक से सिर्फ एक उपचार से लंबे समय तक खराब कोलेस्ट्रॉल को कम किया जा सकता है। यह तकनीक डीएनए में स्थायी रूप से बदलाव नहीं करती, बल्कि एपिजेनेटिक एडिटिंग के जरिए जीन एक्सप्रेशन को नियंत्रित करती है। यह शोध भविष्य में हृदय रोग की रोकथाम में क्रांति ला सकता है।न्यूज़ मेडिकल लाइफ साइंसेज़ की एक रिपोर्ट बताती है कि हमारे शरीर में दो प्रकार के कोलेस्ट्रॉल होते हैं: एलडीएल, यानी खराब कोलेस्ट्रॉल, और एचडीएल, यानी अच्छा कोलेस्ट्रॉल। एलडीएल के स्तर में वृद्धि से हृदय रोग का खतरा बढ़ जाता है। पीसीएसके9 नामक जीन एलडीएल रिसेप्टर्स को अवरुद्ध करके कोलेस्ट्रॉल के नियमन को बाधित करता है। वर्तमान में, पीसीएसके9 को नियंत्रित करने के लिए दवाएँ और एंटीबॉडी दी जाती हैं, लेकिन इन्हें बार-बार देने की आवश्यकता होती है। इस नए शोध में, वैज्ञानिकों ने एपिजेनेटिक एडिटिंग के माध्यम से पीसीएसके9 को निष्क्रिय करने की एक तकनीक विकसित की है। एपिजेनेटिक एडिटिंग में डीएनए में बदलाव किए बिना जीन को चालू या बंद किया जाता है। यह तकनीक उन जीनों को निष्क्रिय कर देती है जो कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने में मदद करते हैं।वैज्ञानिकों ने इसे PCSK9-EE नाम दिया है। एक बार शरीर में इंजेक्ट करने पर, यह लंबे समय तक PCSK9 को निष्क्रिय कर सकता है। यह शरीर में खराब कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करने और हृदय क्षति को रोकने में मदद करता है। इस तकनीक का परीक्षण पहले मानव यकृत कोशिकाओं पर, फिर मानव PCSK9 जीन वाले चूहों पर और फिर बंदरों पर किया गया। परिणामों से पता चला कि एक ही खुराक ने चूहों में PCSK9 गतिविधि को 98% तक रोक दिया और LDL कोलेस्ट्रॉल में उल्लेखनीय कमी लाई। यह प्रभाव एक वर्ष से भी अधिक समय तक रहा।शोध से यह भी पता चला कि ये एपिजेनेटिक परिवर्तन स्थायी नहीं हैं। ज़रूरत पड़ने पर इन्हें उलटा भी किया जा सकता है। जीन साइलेंसिंग प्रभाव लिवर पुनर्जनन के बाद भी बना रहा। इसके अलावा, लिवर में कोई गंभीर दुष्प्रभाव नहीं देखा गया, और केवल हल्के एंजाइम परिवर्तन देखे गए, जो कुछ ही दिनों में सामान्य हो गए। जानवरों में इस तकनीक के परिणाम उत्साहजनक हैं, लेकिन इसे मनुष्यों पर लागू करने से पहले और अधिक शोध की आवश्यकता है। वैज्ञानिकों ने स्वीकार किया कि कुछ बंदरों में प्रतिक्रिया कमज़ोर थी, जो शरीर की दवा को अवशोषित करने की क्षमता में अंतर के कारण हो सकती है। वे ऑफ-टारगेट प्रभावों और दीर्घकालिक प्रभावों को लेकर भी सतर्क हैं।
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